Search results for "Cas9"
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Da Crisp-Cas9 ecco il super pomodoro
2018
Una collaborazione internazionale ha usato la nuova tecnica di editing genomico per produrre una varietà di pomodoro molto ricca di licopene, una sostanza antiossidante preziosa per la salute. Il risultato è stato ottenuto in una sola generazione a partire dalla specie selvatica sudamericana Solanum pimpinellifolium, da cui sono derivate, dopo secoli di ibridazioni, le varietà di pomodoro che consumiamo oggi.
The Application of CRISPR/Cas9 Technology for Cancer Immunotherapy: Current Status and Problems
2022
Cancer is one of the main causes of disease-related deaths in the world. Although cancer treatment strategies have been improved in recent years, the survival time of cancer patients is still far from satisfied. Cancer immunotherapy, such as Oncolytic virotherapy, Immune checkpoints inhibition, Chimeric antigen receptor T (CAR-T) cell therapy, Chimeric antigen receptor natural killer (CAR-NK) cell therapy and macrophages genomic modification, has emerged as an effective therapeutic strategy for different kinds of cancer. However, many patients do not respond to the cancer immunotherapy which warrants further investigation to optimize this strategy. The clustered regularly interspaced short …
Algunas consideraciones bioéticas y jurídicas acerca de la Declaración de Ginebra sobre edición del genoma humano hereditario a la vista de las Decla…
2021
[ES] La reciente Declaración de Ginebra sobre edición del genoma humano denuncia la posición central que han ocupado tanto la Ciencia como la Bioética hasta la fecha, afirmando que ambas mantienen una posición decididamente favorable respecto a esta bioingeniería, y todo lo cual pone de manifiesto la acuciante necesidad de reorientar el debate hacia el campo del Derecho. El presente artículo tiene por objeto analizar pormenorizadamente las consideraciones vertidas en este documento, formulando interrogantes sobre algunas de ellas, y poniendo en valor la conveniencia de articular un consenso multidisciplinar encabezado por los derechos humanos, en particular, de aquellos grupos más vulnerabl…
A One-Step PCR-Based Assay to Evaluate the Efficiency and Precision of Genomic DNA-Editing Tools
2017
Despite rapid progress, many problems and limitations persist and limit the applicability of gene-editing techniques. Making use of meganucleases, TALENs, or CRISPR/Cas9-based tools requires an initial step of pre-screening to determine the efficiency and specificity of the designed tools. This step remains time consuming and material consuming. Here we propose a simple, cheap, reliable, time-saving, and highly sensitive method to evaluate a given gene-editing tool based on its capacity to induce chromosomal translocations when combined with a reference engineered nuclease. In the proposed technique, designated engineered nuclease-induced translocations (ENIT), a plasmid coding for the DNA-…
Desarrollo de modelos experimentales de LGMDD2 y rastreo de fármacos
2023
La distrofia muscular de cinturas tipo D2 (Limb-girdle muscular dystrophy type D2, LGMDD2) es una enfermedad genética ultra rara para la cual no existe tratamiento. Las principales características clínicas de la LGMDD2 son la debilidad y degeneración muscular progresiva que afecta a las cinturas pélvica y escapular de forma predominante. En 2013 se identificó la LGMDD2 como una miopatía autosómica dominante causada por una mutación en el gen de la transportina 3 (TNPO3), dando como resultado una proteína mutante con una extensión de 15 aminoácidos adicionales: TNPO3mut. TNPO3 es una β-importina responsable de la importación nuclear de proteínas ricas en serina/arginina (proteínas SR), invol…
Edición génica del gen SERPINA1 mediante el uso de CRISPR/Cas9 en células sanguíneas de pacientes con déficit de alfa-1 antitripsina
2022
Introducción. El déficit de alfa-1 antitripsina (DAAT) es una enfermedad rara caracterizada por niveles bajos en sangre de una proteína denominada alfa-1 antitripsina (AAT), principal enzima antiproteasa del suero. El DAAT está provocado por mutaciones en el gen SERPINA1, que codifica para la AAT. Las dos mutaciones más frecuentes se denominan Pi*Z y Pi*S, provocando la primera una sintomatología más grave. A la variante normal se le denomina Pi*M. CRISPR/Cas9 es una herramienta de edición génica adaptada del sistema de inmunidad adquirida presente en bacterias y arqueas que consiste en una endonucleasa, Cas9, guiada por una molécula de RNA simple (sgRNA), complementaria al gen diana. Objet…