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Presenting signs and patient co-variables in Gaucher disease: outcome of the Gaucher Earlier Diagnosis Consensus (GED-C) Delphi initiative.

2019

Background: Gaucher disease (GD) presents with a range of signs and symptoms. Physicians can fail to recognise the early stages of GD owing to a lack of disease awareness, which can lead to significant diagnostic delays and sometimes irreversible but avoidable morbidities. Aim: The Gaucher Earlier Diagnosis Consensus (GED-C) initiative aimed to identify signs and co-variables considered most indicative of early type 1 and type 3 GD, to help non-specialists identify ‘at-risk’ patients who may benefit from diagnostic testing. Methods: An anonymous, three-round Delphi consensus process was deployed among a global panel of 22 specialists in GD (median experience 17.5 years, collectively managin…

Delphi TechniqueDisease outcomethrombocytopeniaMedicina Clínica030204 cardiovascular system & hematology0302 clinical medicine//purl.org/becyt/ford/3.2 [https]Lysosomal storage disease030212 general & internal medicinecomputer.programming_languageGaucher Malaltia de:Ciencias de la información::análisis de sistemas::técnica Delfos [CIENCIA DE LA INFORMACIÓN]lysosomal storage diseaseINBORN ERROR:Information Science::Systems Analysis::Delphi Technique [INFORMATION SCIENCE]Original Article//purl.org/becyt/ford/3 [https]Corrigendum:Diagnosis::Early Diagnosis [ANALYTICAL DIAGNOSTIC AND THERAPEUTIC TECHNIQUES AND EQUIPMENT]medicine.medical_specialtyCIENCIAS MÉDICAS Y DE LA SALUDSPLENOMEGALYConsensusPrognosiLYSOSOMAL STORAGE DISEASEMETABOLISMinborn error03 medical and health sciencesPhysiciansInternal MedicinemedicineHumansHematologíaALGORITHM:enfermedades del sistema nervioso::enfermedades del sistema nervioso central::enfermedades cerebrales::enfermedades cerebrales metabólicas::enfermedades cerebrales metabólicas congénitas::enfermedades por almacenamiento lisosómico del sistema nervioso::esfingolipidosis::enfermedad de Gaucher [ENFERMEDADES]splenomegalyalgorithmGaucher Diseasebusiness.industryTHROMBOCYTOPENIA:Nervous System Diseases::Central Nervous System Diseases::Brain Diseases::Brain Diseases Metabolic::Brain Diseases Metabolic Inborn::Lysosomal Storage Diseases Nervous System::Sphingolipidoses::Gaucher Disease [DISEASES]Original Articlesmedicine.disease:diagnóstico::diagnóstico precoz [TÉCNICAS Y EQUIPOS ANALÍTICOS DIAGNÓSTICOS Y TERAPÉUTICOS]Early DiagnosisFamily medicinebusinessmetabolismcomputerDelphiInternal medicine journal
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Expanding the β-III Spectrin-Associated Phenotypes toward Non-Progressive Congenital Ataxias with Neurodegeneration

2021

(1) Background: A non-progressive congenital ataxia (NPCA) phenotype caused by b-III spectrin (SPTBN2) mutations has emerged, mimicking spinocerebellar ataxia, autosomal recessive type 14 (SCAR14). The pattern of inheritance, however, resembles that of autosomal dominant classical spinocerebellar ataxia type 5 (SCA5). (2) Methods: In-depth phenotyping of two boys studied by a customized gene panel. Candidate variants were sought by structural modeling and protein expression. An extensive review of the literature was conducted in order to better characterize the SPTBN2-associated NPCA. (3) Results: Patients exhibited an NPCA with hypotonia, developmental delay, cerebellar syndrome, and cogni…

Male0301 basic medicineProbandPathologyProtein ConformationSequence Homology<i>SPTBN2 </i>geneb-III spectrin030105 genetics & heredityFluid-attenuated inversion recoveryCohort Studieslcsh:ChemistryNon-progressive congenital ataxia0302 clinical medicineβ-III spectrinSpectrin:enfermedades del sistema nervioso::enfermedades neurodegenerativas [ENFERMEDADES]Age of OnsetChildlcsh:QH301-705.5Spectroscopy:Otros calificadores::Otros calificadores::/genética [Otros calificadores]NeurodegenerationneurodegenerationNeurodegenerative Diseasesnon-progressive congenital ataxiaSyndromeGeneral MedicinePhenotypeHypotoniaComputer Science ApplicationsPhenotype:Nervous System Diseases::Neurodegenerative Diseases [DISEASES]Spinocerebellar ataxiamedicine.symptomSPTBN2 genemedicine.medical_specialtycongenital hereditary and neonatal diseases and abnormalitiesCerebellar AtaxiaNeuroimagingBiologyCatalysisArticleInorganic Chemistry03 medical and health sciences:Nervous System Diseases::Central Nervous System Diseases::Brain Diseases::Cerebellar Diseases::Cerebellar Ataxia [DISEASES]:Other subheadings::Other subheadings::/genetics [Other subheadings]medicineHumansAmino Acid SequencePhysical and Theoretical ChemistryNeurodegenerationMolecular BiologyGenetic Association StudiesOrganic ChemistrySpectrinmedicine.diseaseHyperintensitySistema nerviós - Degeneració - Aspectes genèticslcsh:Biology (General)lcsh:QD1-999:enfermedades del sistema nervioso::enfermedades del sistema nervioso central::enfermedades cerebrales::enfermedades cerebelosas::ataxia cerebelosa [ENFERMEDADES]Mutation030217 neurology & neurosurgeryInternational Journal of Molecular Sciences
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Slackline Training in Children with Spastic Cerebral Palsy: A Randomized Clinical Trial

2020

Objective: To assess whether a slackline intervention program improves postural control in children/adolescents with spastic cerebral palsy (CP). Design: Randomized controlled trial. Setting: Patients&rsquo

Malemedicine.medical_specialtyAdolescentHealth Toxicology and MutagenesisMovementSignificant groupMotor DisordersTerapéuticalcsh:Medicineneuro-disabilityArticlelaw.inventionrehabilitation03 medical and health sciencesTratamiento médico0302 clinical medicineSpastic cerebral palsyRandomized controlled triallawSpasticMedicineHumansChildPostural BalanceMotor skillRating of perceived exertionIntervention programexerciseSistema nerviosobusiness.industryElectromyographyCerebral PalsyPosturographylcsh:RPublic Health Environmental and Occupational HealthResistance Training030229 sport sciencesmedicine.diseaseEnfermedadesNiños paralíticos cerebralesTreatment OutcomeMotor SkillsMuscle SpasticityPhysical therapynon-conventional balance therapyFemalebusiness030217 neurology & neurosurgery
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Entrenamiento asistido por neurofeedback: análisis de los efectos psicofisiológicos inmediatos y factores de personalidad influyentes

2017

Basado en la tecnología y principios de interfaz cerebro-ordenador (del inglés brain computer interface o BCI), el entrenamiento asistido por Neurofeedback (NF) se concibe como una técnica de autorregulación. Su paradigma estándar es, por excelencia, el condicionamiento operante o instrumental con la finalidad de enseñar a los individuos a controlar su actividad cerebral (Frank et al., 2010). Concretamente, la información procedente de las ondas cerebrales es representada a tiempo real en forma de imagen o audio y los individuos son recompensados cuando algún valor, habitualmente la amplitud de onda, cambia de acuerdo a los umbrales establecidos. Estos umbrales se establecerán en función de…

UNESCO::PSICOLOGÍA::Psicología experimental::Actividad cerebral:PSICOLOGÍA::Psicología experimental::Actividad cerebral [UNESCO]ritmos cerebralespersonalidadfrecuencia cardíacaneurofeedbackcortisolpsicofisiologíaelectroencefalograma
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Evaluación de los efectos del tratamiento con tadalafilo sobre las funciones cerebrales, neurológicas y bioquímicas en pacientes con hiperplasia beni…

2015

EVALUACION DE LOS EFECTOS DEL TRATAMIENTO CON TADALAFILO SOBRE LAS FUNCIONES CEREBRALES, NEUROLOGICAS Y BIOQUIMICAS EN PACIENTES CON HBP Y DISFUNCION ERECTIL. La hiperplasia prostática benigna (HBP) es una de las enfermedades benignas más comunes en el hombre y puede derivar en una hipertrofia benigna de la próstata, en una obstrucción benigna de la próstata y/o en síntomas del tracto urinario inferior (STUI). La hiperplasia benigna de próstata suele estar asociada habitualmente con disfunción eréctil. La fisiopatología de esta enfermedad es compleja y no se conoce bien. HBP está asociada a una deficiencia en la vía de señalización NO/GMPc, inflamación y estrés oxidativo. Esta enfermedad ta…

funciones cerebralesUNESCO::CIENCIAS MÉDICASHBPdisfuncion erectiltadalafilo:CIENCIAS MÉDICAS [UNESCO]
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Desarrollo de una estrategía diagnóstica por resonancia magnética multimodal para tumores cerebrales.

2015

RESUMEN Esta Tesis estudia el uso combinado de las imágenes morfológicas obtenidas en los estudios de Resonancia Magnética para el diagnóstico de los tumores cerebrales con las nuevas técnicas que incluyen a la espectroscopía, perfusión y difusión cerebral por resonancia magnética. Estas técnicas tienen valor de biomarcadores, en cuanto son cuantificables, facilitan el diagnóstico precoz del tumor cerebral, su gradación, respuesta y seguimiento tras las medidas terapéuticas empleadas. A este uso combinado lo llamamos Resonancia Multimodal, cuyo fin es incrementar la precisión diagnóstica de los tumores del SNC y su monitorización tras tratamiento. Esta tesis sigue una estrategia diagnóstica…

resonanciaestrategíatumoresUNESCO::CIENCIAS MÉDICASmultimodalcerebrales:CIENCIAS MÉDICAS [UNESCO]diagnóstico
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