6533b871fe1ef96bd12d25f5

RESEARCH PRODUCT

Validation of the ISTH/SSC bleeding assessment tool for inherited platelet disorders: A communication from the Platelet Physiology SSC

subject

description

Background: Careful assessment of bleeding history is the first step in the evaluation of patients with mild/moderate bleeding disorders, and the use of a bleeding assessment tool (BAT) is strongly encouraged. Although a few studies have assessed the utility of the ISTH-BAT in patients with inherited platelet function disorders (IPFD) none of them was sufficiently large to draw conclusions and/or included appropriate control groups. Objectives: The aim of the present study was to test the utility of the ISTH-BAT in a large cohort of patients with a well-defined diagnosis of inherited platelets disorder in comparison with two parallel cohorts, one of patients with type-1 von Willebrand disease (VWD-1) and one of healthy controls (HC). Patients/Methods: We enrolled 1098 subjects, 482 of whom had inherited platelet disorders (196 IPFD and 286 inherited platelet number disorders [IT]) from 17 countries. Results: IPFD patients had significantly higher bleeding score (BS; median 9) than VWD-1 patients (median 5), a higher number of hemorrhagic symptoms (4 versus 3), and higher percentage of patients with clinically relevant symptoms (score > 2). The ISTH-BAT showed excellent discrimination power between IPFD and HC (0.9 < area under the curve [AUC] < 1), moderate (0.7 < AUC < 0.9) between IPFD and VWD-1 and between IPFD and inherited thrombocytopenia (IT), while it was inaccurate (AUC ≤ 0.7) in discriminating IT from HC. Conclusions: The ISTH-BAT allows to efficiently discriminate IPFD from HC, while it has lower accuracy in distinguishing IPFD from VWD-1. Therefore, the ISTH-BAT appears useful for identifying subjects requiring laboratory evaluation for a suspected IPFD once VWD is preliminarily excluded. Fil: Gresele, Paolo. Università di Perugia; Italia Fil: Orsini, Sara. Università di Perugia; Italia Fil: Noris, Patrizia. Istituto Nazionale di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico "Saverio de Bellis"; Italia. Universita Degli Studi Di Pavia; Italia Fil: Falcinelli, Emanuela. Università di Perugia; Italia Fil: Alessi, Marie Christine. Centre For Cardiovascular And Nutrition Research; Francia Fil: Bury, Loredana. Università di Perugia; Italia Fil: Borhany, Munira. No especifíca; Fil: Santoro, Cristina. Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I; Italia Fil: Glembotsky, Ana Claudia. Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas. Oficina de Coordinación Administrativa Houssay. Instituto de Investigaciones Médicas. Universidad de Buenos Aires. Facultad de Medicina. Instituto de Investigaciones Médicas; Argentina Fil: Cid, Ana Rosa. Hospital Universitario y Politecnico La Fe; España Fil: Tosetto, Alberto. No especifíca; Fil: De Candia, Erica. Fondazione Policlinico Agostino Gemelli; Italia. Università Cattolica del Sacro Cuore; Italia Fil: Fontana, Pierre. University Hospitals of Geneva; Suiza Fil: Guglielmini, Giuseppe. Università di Perugia; Italia Fil: Pecci, Alessandro. Universita Degli Studi Di Pavia; Italia Fil: Heller, Paula Graciela. Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas. Oficina de Coordinación Administrativa Houssay. Instituto de Investigaciones Médicas. Universidad de Buenos Aires. Facultad de Medicina. Instituto de Investigaciones Médicas; Argentina Fil: Rodorigo, Giuseppina. Istituto Nazionale di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico "Saverio de Bellis"; Italia Fil: Lammle, Bernhard. Università di Perugia; Italia Fil: Trinchero, Alice. Università di Perugia; Italia Fil: Paolo, Radossi. Istituto Nazionale di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico "Saverio de Bellis"; Italia Fil: Ferrari, Silvia. Istituto Nazionale di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico "Saverio de Bellis"; Italia Fil: Rancitelli, Davide. Università di Perugia; Italia Fil: Stolinski, Amy. Università di Perugia; Italia Fil: Arulselvan, Abinaya. Università di Perugia; Italia Fil: Lassandro, Giuseppe. Università di Perugia; Italia Fil: Sánchez Luceros, Analía Gabriela. Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas. Instituto de Medicina Experimental. Academia Nacional de Medicina de Buenos Aires. Instituto de Medicina Experimental; Argentina Fil: Jandrot Perrus, Martine. Università di Perugia; Italia Fil: Kunishima, Shinji. Università di Perugia; Italia Fil: Rivera Pozo, José. Universidad de Murcia; España Fil: Lordkipanidzé, Marie. Università di Perugia; Italia Fil: Melazzini, Federica. Istituto Nazionale di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico "Saverio de Bellis"; Italia Fil: Falaise, Céline. Istituto Nazionale di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico "Saverio de Bellis"; Italia Fil: Casonato, Alessandra. Istituto Nazionale di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico "Saverio de Bellis"; Italia Fil: Podda, Gianmarco. Università di Perugia; Italia Fil: Kannan, Meganathan. Università di Perugia; Italia Fil: Jurk, Kerstin. Università di Perugia; Italia Fil: Sevivas, Teresa. Università di Perugia; Italia Fil: Castaman, Giancarlo. Universidad de Bologna; Italia Fil: Grandone, Elvira. Università di Perugia; Italia Fil: Fiore, Mathieu. Università di Perugia; Italia Fil: Zuniga, Pamela. Università di Perugia; Italia Fil: Henskens, Yvonne. Università di Perugia; Italia Fil: Miyazaki, Koji. Università di Perugia; Italia Fil: Dupuis, Arnaud. Università di Perugia; Italia Fil: Hayward, Catherine. Università di Perugia; Italia Fil: Zaninetti, Carlo. Istituto Nazionale di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico "Saverio de Bellis"; Italia Fil: Abid, Madiha. Università di Perugia; Italia Fil: Ferrara, Grazia. Università di Perugia; Italia Fil: Mazzucconi, Maria Gabriella. Università di Perugia; Italia Fil: Tagariello, Giuseppe. Università di Perugia; Italia Fil: James, Paula. Università di Perugia; Italia Fil: Fabris, Fabrizio. Universidad de Bologna; Italia Fil: Russo, Alexandra. Università di Perugia; Italia Fil: Bermejo, Nuria. Hospital de San Pedro de Alcantara, Cáceres; España Fil: Napolitano, Mariasanta. Università di Perugia; Italia Fil: Curnow, Jennifer. Università di Perugia; Italia Fil: Vasiliki, Gkalea. Università di Perugia; Italia Fil: Zieger, Barbara. Università di Perugia; Italia Fil: Fedor, Marian. Università di Perugia; Italia Fil: Chitlur, Meera. Università di Perugia; Italia Fil: Lambert, Michele. Università di Perugia; Italia Fil: Barcella, Luca. Università di Perugia; Italia Fil: Cosmi, Benilde. Università di Perugia; Italia Fil: Giordano, Paola. Università di Perugia; Italia Fil: Porri, Claudia. Università di Perugia; Italia Fil: Eker, Ibrahim. Università di Perugia; Italia Fil: Morel Kopp, Marie Christine. Università di Perugia; Italia Fil: Deckmyn, Hans. Università di Perugia; Italia Fil: Frelinger, Andrew L.. Università di Perugia; Italia Fil: Harrison, Paul. Università di Perugia; Italia Fil: Mezzano, Diego. Pontificia Universidad Católica de Chile; Chile Fil: Mumford, Andrew D.. University of Bristol; Reino Unido